罗氏：终止血友病A的3期基因治疗并裁员
瑞士制药公司的一位发言人对终点新闻周五下午表示，罗氏已正式停止其Spark Therapeutics部门的3期A型血友病基因治疗。
根据上周对美国联邦试验数据库的更新 ，该制药公司终止了晚期试验的 dirloctocogene samoparvovec，或 SPK-8011。罗氏发言人表示，停止生产是由于将“一种新的基因治疗产品”引入公司的A型血友病管线。
罗氏发言人在一份电子邮件声明中表示，罗氏针对A型血友病的新基因疗法计划将在2025年下半年进入第二阶段b安全研究。发言人拒绝提供更多细节。罗什的研发计划页面上没有其他A型血友好病基因疗法。
“目前的腺相关病毒（AAV）基因疗法将FVIII基因引入肝脏，试图恢复血友病A患者的凝血功能，”发言人写道。“通过修改FVIII基因，我们旨在开发一种功能增强的FVIII蛋白，以改善血凝和减少出血，并使患者受益。”
今年秋天早些时候，罗氏曾暗示SPK-8011可能会被搁置。在9月30日的制药日，该制药公司表示它已经暂停了该研究，并且其“基因治疗方法”在出血性疾病中“正在重新评估”。
总部位于巴塞尔的罗氏之前还放弃了来自Spark的A型血友病基因疗法，Spark总部位于费城 Luxturna的开发商 ， 该公司在2019年以48亿美元的价格收购。2023年7月，罗氏披露了移除第2阶段RG6358，或SPK-8016的消息。
在血友病A中，罗氏已经制造了双特异性抗体Hemlibra，并正在与另一种名为NXT007/RG6512的抗体进行临床测试。
最近的裁员发生在几个月前，Endpoints报道称，Spark解雇了数量不详的员工，并 终止了一些早期项目 。Spark的发言人拒绝就周五的行动是否会导致更多的裁员发表评论。
Spark的管线中包括一种晚发性庞贝病的候选药物，在1/2期临床试验中列为“ 活跃，不招募 ”。
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（转自：求实药社）